干细胞疗法CardiAMP治疗心衰III期临床试验结果

2019-08-28

近日,《循环研究》杂志(Circulation Research)在线公布了干细胞疗法CardiAMP治疗心力衰竭的III期临床试验结果——队列研究中前10名患者的治疗结果令人满意。这是首次公布干细胞治疗心力衰竭关键性试验的结果数据。

这款干细胞疗法使用患者自己的骨髓干细胞来刺激机体的自然愈合反应,是美国加州BioCardia公司在临床开发中的生物治疗产品候选药物。该疗法采用个体化的微创方法利用患者自体骨髓来源细胞,通过心脏导管进行细胞移植治疗心血管疾病。在这篇论文中,骨髓来源干细胞在心力衰竭患者身上的不同特性和效力得到了认可。

1、前10名患者的治疗结果,令人满意

干细胞疗法CardiAMP治疗心衰III期临床试验结果

这是一项随机双盲的关键性临床试验。这篇论文首次报道了CardiAMP治疗心力衰竭III期临床试验中前10名患者的结果。治疗组患者的六分钟步行距离有所改善,相对改善率为20.5%;心脏功能分级改善——40%的NYHA(纽约心脏协会)心功能分级改善了1个级别;与基线值相比,六个月时MLHFQ(明尼苏达心力衰竭生活治疗问卷)评分呈正趋势,相对改善了31%,这比II期临床试验的改善程度要更大

目前,该项目的随机化阶段正在招募250名患者。这项包含260名患者的CardiAMP治疗心力衰竭的临床试验被美国FDA生物制品评估和审评中心指定为关键性研究,旨在为治疗的安全性和有效性评估提供主要支持。该试验目前正在美国18个世界级中心招募,多达40个美国中心可能最终参与这项研究。

2、个性化治疗优化治疗效力

这是首个将细胞效力分析和评分纳入筛选标准的临床试验。在筛选期间,研究人员先抽取患者的骨髓,并测量表面标志物的表达和功能细胞的特性,以鉴定哪些患者可能是治疗的应答者,再将这些患者随机化安排治疗。

干细胞疗法CardiAMP治疗心衰III期临床试验结果

他们的研究表明,生物标志物和功能测定可能有助于识别具有更高组织再生能力的细胞和受体,换句话说,就是识别出最有可能对细胞疗法做出响应的患者。

研究人员认为,实现再生疗法的应用将需要开发新的策略,利用先前试验中获得的知识,前瞻性地识别可能对治疗有反应的患者,通过细胞特性、制备和递送方式等方面来优化治疗效力。CardiAMP治疗心力衰竭临床试验正朝这个方向迈出第一步。

他们相信,以病人为中心“个性化”疗法将是解决心力衰竭和其他疾病的强有力方法。

3、未来展望

《循环研究》杂志公布的最新数据,让心力衰竭患者看到了新希望。III期临床试验是治疗作用确证阶段,最终为药物注册申请的审查提供充分依据。III期临床试验结果的积极性,也意味着这款疗法离上市更近了一步。

近年来,干细胞治疗心力衰竭的临床试验已经在多个地区开展。截止目前,在Clinical trial.gov 上登记的有95个干细胞治疗心衰的临床研究。今年5月,日本宣布开展全球首个诱导多能干细胞(iPSC)治疗心力衰竭的临床试验,日本卫生部门专家小组也为这项研究开了绿灯。随着临床试验的开展以及取得成果,治疗心力衰竭的干细胞药物有望上市并进入临床应用。

BioCardia的先导产品CardiAMP细胞治疗系统(CardiAMP Cell Therapy System),简称-CardiAMP。BioCardia公司的第二个候选产品:CardiALLO细胞治疗系统(CardiALLO Cell Therapy System),简称-CardiALLO。

BioCardia公司致力于通过细胞疗法来改心血管疾病善患者的生活,细胞来源包括:自体细胞疗法(患者自身的细胞)和同种异体细胞疗法。

干细胞疗法CardiAMP治疗心衰III期临床试验结果

CardiAMP®细胞疗法采用个体化的微创方法利用患者自体骨髓来源细胞,通过心脏导管进行细胞移植治疗心血管疾病(图片来源:BioCardia)

在细胞疗法快速发展的时代,我们期待更多有效的细胞疗法来缓解心脏病患者的病痛。